Вестронидаза альфа

Человеческая бета-глюкуронидаза, гомотетрамер**

Вестронидаза альфа (англ. vestronidase alfa) — препарат для ферментозаместительной терапии очень редко встречающегося заболевания — синдрома Слая (мукополисахаридоза VII типа).

Вестронидаза альфа — человеческая бета-глюкуронидаза, гомотетрамер, вариант Leu⁶²⁷>Pro естественной, произведенный в клетках яичника китайского хомячка.

FDA США 15.11.2017 г. одобрило первый препарат вестронидазы альфа для лечения синдрома Слая у взрослых и детей — Mepsevii, представленный фирмой Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

Наиболее распространенные побочные эффекты при приёме Mepsevii включают диарею, сыпь, анафилаксию и реакции в месте введения препарата.

В России ни один препарат вестронидазы альфа не имеет регистрации.*

В АТХ, в группу «A16 Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ», подгруппу «A16AB Ферментные препараты» включён новый код «A16AB18 Вестронидаза альфа», действующий с 2018 года.

Синдром Слая

Уильям Слай (англ. William S. Sly)

Синдром Слая (или мукополисахаридоз VII типа, MPS VII) (англ. Sly syndrome) — редкое (менее 1 на 250 000 рождений) наследственное аутосомно-рецессивное лизосомальное заболевание. Характеризующимся дефицитом лизосомального фермента β-глюкуронидазы. Синдром Слая относится к группе расстройств, известных как мукополисахаридозы. При синдроме Спая дефицит β-глюкуронидазы приводит к накоплению определённых сложных углеводов (мукополисахаридов) во многих тканях и органах тела человека. Симптомы синдрома Слая похожи на симптомы синдрома Хантера:

• на голове, шее и лице: грубая фация и макроцефалия, передняя выпуклость, преждевременное закрытие сагиттальных лямбдовидных швов и J-образный sella turcica
• в глазах: непрозрачность роговицы и колобома радужки
• на носу: антевертированные ноздри и депрессивный ноздревой мост
• в полости рта и в ротовой полости: выраженные альвеолярные отростки и расщелина нёба
• в грудной клетке: обычно pectus carinatum или exacavatum и веслообразные ребра; выступающий живот и паховая или пупочная грыжа
• конечностях: талипс, недоразвитая подвздошная кишка, асептический некроз головки бедренной кости и отек трубчатых костей
• позвоночнике: кифоз или сколиоз и крючковидные деформации у грудных и поясничных позвоночных
• костях: дизостоз мультиплекс

Кроме того, периодически возникают лёгочные инфекции, встречаются: гепатомегалия, спленомегалия, заторможенный рост и двигательные навыки, а также умственная отсталость.

Синдром Слая по Международной классификации болезней МКБ-10 относится к «Классу IV. Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ», блоку «E70-E90 Нарушения обмена веществ», трёхсимвольной рубрике «E76 Нарушения обмена глюкозаминогликанов», рубрике «E76.2 Другие мукополисахаридозы», включающей в себя: «Недостаточность бета-глюкуронидазы». «Мукополисахаридозы типов III, IV, VI, VII».

Назван в честь американского биохимика Уильяма Слая (англ. William S. Sly, р. 1932).

Примечания. * По информации на ноябрь 2017 г.
** Автор изображения Kt bug 87. Свободная лицензия Creative Commons Attribution-Share Alike 3.0 Unported.


У вестронидазы альфа имеются противопоказания, побочные действия и особенности применения, необходима консультация со специалистом.

Назад в раздел