Себелипаза альфа

Себелипаза альфа (англ. sebelipase alfa) — перспективный препарат для лечения редких наследственных заболеваний, связанных с дефицитом лизосомальной кислой липазы, в частности болезни накопления эфиров холестерина (болезнь Вольмана). Является рекомбинантной формой человеческой лизосомальной кислой липазы.

8 декабря 2015 года FDA одобрило применение себелипазы альфа для лечения взрослых пациентов и детей с дефицитом лизосомальной кислой липазы. Торговое наименование препарата — Канума (англ. Kanuma™). Канума (себелипаза альфа) также имеет разрешение на применение в Европейском Союзе.

В настоящее время себелипаза альфа не имеет разрешения на применение в России.*

Разработкой и продвижением препарата с действующим веществом себелипаза альфа занимается американская компания Synageva BioPharma (в июне 2015 поглощена компанией Alexion, США).

Себелипаза альфа производится из белка яиц генетически модифицированных кур.

В 2016 году себелипаза альфа включена в АТХ, в группу «A16 Прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ», подгруппу «A16AB Ферментные препараты» и ей присваивоен ей новый код A16AB14.

Инструкции по применению препаратов себелипазы альфа

Инструкции фирмы-производителя по применению лекарственного препарата Kanuma (на английском языке, pdf):

• для специалистов здравоохранения США: «Kanuma (sebelipase alfa) injection, for intravenous use. Full Prescribing Information»
• для пациентов Великобритании: «Kanuma. 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa. Package leaflet: Information for the user»

Болезнь Вольмана

Болезнь накопления эфиров холестерина (англ. cholesteryl ester storage disease) или болезнь Вольмана (англ. Wolman disease) — одно из генетически обусловленных заболеваний, вызываемое дефицитом лизосомальной кислой липазы. Распространённость болезни Вольмана в мире не превышает 1:700 000. Болезнь характеризуется медленным прогрессированием, протекает без поражения центральной нервной системы. Возраст начала заболевания — от 2 до 23 лет. Основной симптом — гепатомегалия, ведущая к фиброзу печени. Спленомегалия, дисфункция печени, варикозное расширение вен пищевода имеются только у части больных. У некоторых больных отмечены рекуррентные абдоминальные боли, нарушения свертываемости крови, проявившиеся носовыми или кишечными кровотечениями.

Болезнь Вольмана по Международной классификации болезней МКБ-10 относится к «Классу IV. Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ», блоку «E70-E90 Нарушения обмена веществ», рубрике «E75.5 Другие нарушения накопления липидов».


У себелипазы альфа имеются противопоказания, побочные действия и особенности применения, необходима консультация со специалистом.

*По состоянию на декабрь 2016 г.


Назад в раздел